OT 11:10:30 08-05-2014
RM1110OT.007
APA - OTS - съобщение

ПРИЗИВ ЗА УЧАСТИЕ В ПРОУЧВАНЕ

Терапия с чернодробни клетки при вродени дефекти на урейния
цикъл
Още могат да се включат пациенти в проучването SELICA-V

Вайнхайм/Германия, май 2014 г.
Новородени и деца до 5-годишна възраст с дефицит на орнитин
транскарбамилаза (OTC), карбамилфосфатсинтетаза I (CRS) или
аргининосукцинатсинтетаза (ASS) (цитрулинемия тип I) още могат
да се включат в проучването с чернодробни клетки SELICA V
(Safety and Efficacy of Liver Cell Application)*. Целта на това
отворено проспективно многоцентрово клинично проучване е да
докаже безопасността и ефикасността на терапията с чернодобни
клетки при деца с изброените вродени дефекти на урейния цикъл.
Предварителният анализ на данните от проучването, представен на
годишната среща на Асоциацията по педиатрични метаболитни
заболявания (APS) във Фулда/Германия, показва очаквана полза при
пациенти, при които е приложена терапия с чернодробни клетки.
"Тези първоначални данни ни мотивират да продължим проучването
през 2014 година, като по този начин повече тежко болни деца
получават възможността да спечелят време, докато получат
чернодробна трансплантация", обяснява главният изследовател на
проучването Проф. Д-р Георг Ф. Хофман от педиатричната болница
към Хайделбергския университет.
Компанията Cytonet е подала документи за регулаторно одобрение
на терапията с чернодробни клетки от Европейската агенция по
лекарствата (ЕМА) през декември 2013 година.

Имате ли пациенти с вродени дефекти на урейния цикъл, които
искате да участват в проучването SELICA с терапия с чернодробни
клетки?

Допълнителна подробна информация за включващите и изключващите
критерии на проучването може да получите от главния изследовател
от болницата към Хайделбергския университет (Heidelberg
University Hospital):
Проф. д-р на мед. науки проф. х.к. Георг Фридрих Хофман
(Prof. Dr. med. Prof. h.c. (RCH) Georg Friedrich Hoffmann)
Болницата към Хайделбергския университет, Педиатрична клиника I
(Heidelberg University Hospital, Pediatric Clinic I)
Им Нойенхаймер Фелд 430 (Im Neuenheimer Feld 430)
Хайделберг 69120, Германия (69120 Heidelberg / Germany)
Тел: +49 (0) 6221 - 56 - 4101
И-мейл: georg.hoffmann@med.uni-heidelberg.de

*Безопасност и ефикасност на приложението на чернодробни клетки

За дефектите на урейния цикъл и терапията с чернодробни клетки
Дефектите в урейния цикъл са сериозни и животозастрашаващи
нарушения в чернодробния метаболизъм на амоняка (NH3). Те
включват дефицит на карбамилфосфатсинтетаза I (CRS), N-ацетил
глутамат синтетаза (NAGS), орнитин транскарбамилаза (OTC),
аргининосукцинатсинтетаза (ASS) - наричана още цитрулинемия,
аргинин сукцинат лиаза (ASL) и аргиназа-1 (хипераргининемия).
Дефектите в урейния цикъл се наблюдават, когато липсва някой от
ензимите, участващи в процеса на детоксикация на амоняка. При
хора, засегнати от заболяването, вместо невротоксичният NH3 да
се метаболизира до урея и да се ексретира, той се натрупва в
кръвта и тъканите и в зависимост от тежестта на заболяването
може да доведе до тежка неврологична и мозъчна увреда и дори до
смърт. Нормалното физическо и умствено развитие е практически
невъзможно при деца с нелекувани дефекти на урейния цикъл. Тъй
като единственото в момента налично лечение за новородени -
трансплантация на цял черен дроб или на чернодробен дял - е
много несигурно и подходящите донорни органи са малко, лечението
с хепатоцити, изолирани от неподходящ за трансплантация донорен
черен дроб и обработени по специален начин, се проучва и
развива през последните години. Cytonet работи в тясно
сътрудничество с водещи международни неонатологични и
педиатрични метаболитни центрове в това начинание. Крайната цел
е ефективно да се компенсира метаболитният дефект чрез вливане
на здрави и метаболитно пълноценни човешки чернодробни клетки в
порталната вена на болното дете. Проектът се финансира от
германското министерство на образованието и науката в рамките на
конкурса Клъстер за отлични постижения (Cluster of Excellence).
Cytonet е активен партьор в Biotech-Cluster-Rhein-Neckar
(BioRN), проектиран като клъстер за отлични постижения за
"Клетъчна и молекулярна медицина ("Cell-based and molecular
medicine") през 2008 година.

За Cytonet
Cytonet Group е международна биотехнологична компания, която в
момента има 60 служители и офиси във Вайнхайм/Германия,
Хайделберг/Германия и Дърам, Северна Каролина/САЩ. Компанията
разработва и произвежда продукти за клетъчна терапия чрез
използване на специално обработени човешки клетки. За много
заболявания тези продукти предлагат алтернатива на
съществуващото лечение, например органна трансплантация, или
удължават живота на пациента, докато получи трансплантация. При
терапията с чернодробни клетки, разработена от Cytonet, чрез
сложна процедура внимателно се изолират и обработват клетки от
донорни черни дробове, които не са подходящи за трансплантация.
Д-р д-р Волфганг Рюдингер (Dr. Dr. Wolfgang Ruedinger),
магистър по мениджмън Михаел Й. Дайснер (Dipl.-Kfm. Michael J.
Deissner) и д-р Торстен Хомбек (Dr. Torsten Hombeck) са
управляващите директори. Cytonet се отделя от подразделението
за клетъчна терапия и е основана през април 2000 година. Дитмар
Хоп и семейство (Dietmar Hopp and family) държат контролен дял в
компанията.

За контакти:
Крамер-Гезундхайтс-Консултинг (Cramer-Gesundheits-Consulting
GmbH)
Пощ. код 11 07 (Postfach 11 07)
Ешборн 65741, Германия (65741 Eschborn / GERMANY)
Керстин Демпер (Kerstin Depmer), Тел. +49 (0) 61 96 / 77 66 -
117 depmer@cgc-pr.com
Карин Юргенс (Karin Juergens), Тел. + 49 (0) 61 96 / 77 66 - 114
juergens@cgc-pr.com

/РУМ/